2025年1月9日，好意思国医学会旗下的眼科规模泰斗期刊《JAMA Ophthalmology》（IF=7.8/Q1）发布了一项筹划，陈说了NGGT-001基因诊治在Bietti结晶样视网膜养分不良（BCD）患者的安全性和疗效。
BCD是由CYP4V2基因突变引起的视网膜退行性疾病，患者频繁在20-30岁时出现夜盲和宗旨下落，跟着病情阐扬而失明，现在尚无有用的诊治重要。该筹划使用重组腺相关病毒（rAAV）载体，佩带CYP4V2基因，通过视网膜下腔打针rAAV-hCYP4V2 (NGGT-001)以补充患者缺失的功能性基因。
筹划遵循标明，12个月不雅察期诊治眼呈现握续的宗旨进步，ag百家乐贴吧对比基线平均改善13.9个字母，其中诊治眼黄斑区有残存自觉荧光患者宗旨平均改善18个字母；值得防御的是AG百家乐怎么玩才能赢，筹划眼均为宗旨较差眼，宗旨改善可能具有一定进度学习效应，还有待立时对照筹划进一步阐述；非诊治眼也有一定进度的改善，12个月时平均进步6.3个字母，不可放手宗旨搜检的学习效应。该基因诊治在BCD患者中露馅安全性精粹，12个月的数据为异日大范围临床磨砺的开展奠定了基础。
